LIVMARLI è il primo e unico farmaco disponibile e rimborsato in Italia per il trattamento del prurito colestatico in pazienti con sindrome di Alagille.
05 dicembre 2023
Comunicato stampa – Responsabilità editoriale di Business Wire
Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM), azienda biofarmaceutica impegnata nello sviluppo di trattamenti per malattie rare, ha annunciato oggi che Livmarli è indicato per il trattamento del prurito colestatico in pazienti affetti da sindrome di Alagille (ALGS), di età pari e superiore a 2 mesi.
LIVMARLI è il primo e unico farmaco ammesso al rimborso dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) per questa indicazione.
LIVMARLI è il primo e unico farmaco orfano ad aver ottenuto lo stato di farmaco orfano e l’autorizzazione all’immissione nel mercato europeo per il prurito colestatico nell’ALGS.
“Siamo lieti che l’Agenzia Italiana del Farmaco abbia riconosciuto il significativo potenziale beneficio che LIVMARLI offre ai pazienti con prurito colestatico nell’ALGS e abbia ammesso alla rimborsabilità il farmaco per i pazienti con questa malattia epatica rara e severa”, ha affermato Chris Peetz, presidente e amministratore delegato di Mirum. “Anni di dati raccolti mostrano che molti pazienti migliorano dopo il trattamento con LIVMARLI e ci auguriamo che questo farmaco offra anche ai pazienti italiani la possibilità di una vita meno compromessa dalla malattia”.
“I pazienti con la sindrome di Alagille non solo presentano una rilevante compromissione della qualità della vita a causa del prurito, ma sono anche a rischio sviluppare una grave compromissione epatica nel lungo termine a causa dell’accumulo di acidi biliari nel fegato”, ha affermato il Dott. Lorenzo D’Antiga, primario di pediatria dell’Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII di Bergamo. “I dati clinici osservati mostrano un significativo miglioramento nel prurito, e siamo lieti di constatare che LIVMARLI è ora disponibile per i pazienti in Italia”.
Mirum ha inoltre richiesto negli Stati Uniti l’approvazione di LIVMARLI per il prurito colestatico in pazienti con colestasi intraepatica familiare progressiva (Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis, PFIC) di età pari o superiore a tre mesi e in Europa per la PFIC per pazienti di età pari o superiore a due mesi.
LIVMARLI è attualmente in fase di valutazione in studi clinici di fase avanzata per altre malattie epatiche colestatiche rare, tra cui l’Atresia delle vie biliari.